新的基因传输系统可以 - 同步对双器官的处理

科学技术日报（记者Liu Xia）由美国德克萨斯大学西南医学中心开发的一种新的基因传播系统，已在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前模型中实现了针对性的肝脏和肺。单剂量后，改善模型的症状持续了几个月。这项研究发表在《自然生物技术》的最新一期中，正在为治疗多魔法遗传疾病的新方法开辟了新方法。在2020年，第一个选择性器官靶向（类型）技术通过自定义脂质纳米颗粒成分来实现器官（例如肝脏和肺部）的选择性遗传修饰。但是，同时靶向多兽人始终是一个尚未解决的问题。这一突破对于治疗AATD尤其重要。 ATH疾病源自SERPINA1基因中的单个核苷酸突变，导致有毒肝蛋白的积累。正常蛋白该基因已受精应保护肺组织免受酶促破坏的影响，因此患者面临双重威胁肝脏损伤和肺气肿。团队通过两项重大创新成功解决了这个问题。首先，他们建立了纳米颗粒类型的结构，因此可以携带更大的基因编辑蛋白。同时，他们开发了一种新的公式，其针对肝脏和肺的双重靶向，从而显着提高了递送和准确性的效率。 实验表明，起源于患者的肝细胞的基因效率显着提高。在用AATD模型大鼠接受单一治疗后，EGOS 40％的肝细胞和10％的肺泡细胞AT2（AATD的主要靶细胞）已成功修复。肝突变蛋白的水平继续降低80％，持续32周。治疗后四个星期，在小鼠模型中包含的毒性蛋白质完全是透明的。虽然t小鼠模型未能完全模仿人的肺部伤口，单次治疗后，肺部酶的活性被89％阻塞。